Master protocol part 1

Advanced designs for clinical trial 수업에서 master protocol에 대해 배웠습니다. Master protocol은 하나 이상의 약과 하나 이상의 disease(ex : cancer)에서 효과를 살펴봅니다. 단일한 임상시험에서 살펴보는 것이지요. Master protocol이 등장하게 된 배경에는 precision medicine의 발달이 있습니다. 동일한 암(예: 유방암)인데 어떤 환자에게는 A약이 효과가 있고, 다른 환자에게는 A약이 효과가 없고 B약이 효과가 있을 수가 있습니다. 유전자 type에 따라 다를 수 있다고 합니다. 이러한 상황에서 신약이 어떤 환자에게 효과가 있을지 알 수가 없기 때문에 여러가지 상황을 고려하여 임상시험을 설계하게 되지요.

기존의 임상시험에서는 단일한 약과 단일한 outcome을 두고 효과를 살펴보았지만, 위와 같은 상황에서는 여러 개의 임상시험을 계획하고 만들기에는 한계가 있습니다. 따라서 하나의 임상시험으로 여러 가지의 약과 여러 가지의 질병(또는 subtype)에 대해 살펴보는 것입니다. 따라서 master protocol은 특정 type에 대한 targeted therapy가 가능하고, trial의 효율성을 높여줍니다.

Master protocol에는 크게 세 가지 분류가 있습니다. Basket trial, umbrella trial, platform trial입니다. Basket trial은 여러 가지의 질병(예: cancer)을 모아두고 하나의 약을 테스트해보는 것입니다. Umbrella trial은 여러 가지의 약을 하나 이상의 질병(질병을 유방암이라고 하면 유방암의 다양한 subtype)에 대해 테스트해보는 것입니다. Platform trial은 하나의 질병에 대해 여러가지 처치를 평가하는데, 임상시험 중간에 새로운 처치를 추가하거나 삭제합니다.