Comment on Framework for FDA's Real-World Evidence Program - part 2
요즘에는 Real World Evidence(RWE)를 effectiveness를 활용하고자 하는 흐름이 있다. 다만 RWE를 활용하기 위해서는 연구 디자인이 real world data(RWD)를 활용하는 것이 적합한지, 과학적으로 제대로 설계된 연구인지, 데이터를 신뢰할 수 있는지 등을 종합적으로 검토해야 한다. 또한 각 규제 조건에 알맞게 RWD를 선정하여야 한다.
RWD는 데이터의 특성상 한계가 명확하다. 본질적으로 임상시험을 위해 만들어진 것이 아니기 때문에 연구자가 가지고 있는 질문에 충분히 답하지 못할 수도 있다. 보험청구에 사용되는 ICD-10 code나 Electronic Health Record(EHR)에 기록되는 변수의 경우 실제 진료환경에서 어떻게 적용되는지 충분히 이해하고 있어야 한다. 또한, 다른 EHR 시스템 간의 차이로 인해 통합이 어려울 수 있다.
RWD를 활용하여 external control arm을 활용하기도 한다. 이를 통해 comparative effectiveness를 측정한다. 연구의 comparability를 높이기 위해 propensity score matching을 하지만 본질적으로 시기가 다르고 population이 다르기 때문에 potential bias가 존재한다. 임상시험처럼 연구설계 및 분석 계획을 미리 공유하여 결과에 대한 신뢰성을 확보하는 것이 중요하다. 임상시험의 경우 clinicaltrials.gov에 미리 임상시험 프로토콜 관련 정보를 올렸으나 observational study의 경우에는 그러한 경우가 적었다. 최근에는 RWE도 점점 미리 계획을 올리도록 요구하고 있는 추세이다. 다음과 같은 곳에 업로드할 수 있다.
RWE study protocol registers ClinicalTrial.gov: https://clinicaltrials.gov/
EU-RWD catalogue (구 EU-PAS) : https://catalogues.ema.europa.eu/search?f%5B0%5D=content_type%3Adarwin_study
ISPOR-ISPE (학회주도) : https://osf.io/registries/rwe/discover
그 외에 전인영님께서 발표하실 때 실제 예시를 발표하셨다. 여기서 external control arm을 활용한 경우이다.
RWE 활용은 앞으로 어떻게 될까? FDA framework 뒷부분에 stakeholder engagement 내용이 나온다. FDA 내부에서 RWE 관련 논의를 하는 내용, 외부의 환자 단체, 제약회사, 학계 등이 RWE 관련하여 함께 논의한다. 이해관계자들이 RWE를 어떻게 바라보느냐에 따라 향방이 달라질 것으로 보인다. 조심스럽게 이야기하자면 필요에 의해 앞으로도 RWE 활용이 더 활발해질 것으로 보인다.
발표자 : 전인영