MHRA guideline on randomised controlled trials using real-world data to support regulatory decisions

발표자 : 이현빈

MHRA guideline on randomised controlled trials using real-world data to support regulatory decisions

Real-World Data (RWD)라고 하면 많은 내용을 포함하고 있다. Randomized Controlled Trial에서 single arm으로 진행할 때에도 RWD가 활용되기도 한다. Historical data를 활용해서 control arm을 구성하는 것이다. 혹은 RWD는 시판 후에 특정한 약제 혹은 의료기기가 안전한지 / 효과가 있는지 평가하는 데 쓰이기도 한다. 여기서 다루는 내용은 routine clinical practice에서 활용되는 RWD에 대한 내용이다. RCT 상황이지만, routine clinical practice에서 수집되는 자료라면 RWD라고 할 수 있다.

RWD를 활용하면 효율적이고 비용이 저렴하겠지만, 기존의 RWD는 모든 연구를 위해서 만들어진 것이 아니기 때문에 어떤 경우에는 추가적으로 데이터를 수집해야 할 수도 있다. 이를 혼합형 임상시험 (hybrid trial)이라고 한다. 이런 경우에는 RWD와 기존의 임상시험 요소가 혼재되어 있다고 볼 수 있다.

비열등성 임상시험에 대한 언급도 나왔는데, 비열등성 임상시험을 계획할 때 어려운 점은 비열등성 마진을 정하는 것이다. 비열등성 임상시험이란, 시험 제품이 기존 제품보다 열등하지 않다는 결론을 만들기 위해서 하는 임상시험이다. 그런데, 시험 제품이 기존 제품보다 열등하지 않다는 것을 밝히면서도 위약 혹은 무처치 군보다 더 낫다는 것이 보장이 되어야 한다.

발표자료 : https://causalinferencelab.github.io/Bridging-Causal-Inference-and-Real-World-Evidence-A-Study-of-FDA-and-Other-Regulatory-Guidelines/docs/MHRA_guideline_on_RCT_using_RWD_to_support_regulatory_decisions.html