Pragmatic trial

Advanced clinical trial design 수업 2주차에는 PRESIS-2에 대해서 살펴보았습니다. 이것은 pragmatic trial에 관한 내용입니다. Pragmatic trial이란 실제 임상 환경과 유사한 상황의 clinical trial을 의미합니다. Clinical trial에서 나온 결과를 실제 진료 환경에서 적용하기 어려운 경우가 많았습니다. 실제 병원/의원 환경과 유사한 clinical trial의 개념이 바로 pragmatic trial입니다.

PRESIS-2는 각 clinical trial에 대해 각 요소마다 score를 매겨서 explanatory(이상적인 임상시험 환경) 더 가까운지, 혹은 pragmatic trial에 가까운지 점수를 매깁니다. 각 요소는 eligibility, recruitment (다양한 병원 / 의원에서 모집, recruitment 방법 등), setting(실제 진료환경), organization(임상시험 treatment를 전달하기 위해 실제 진료환경으로부터 얼마나 조직이 바뀌었는지 등), flexibility(delivery, protocol 상의 융통성), flexibility(adherence, 임상시험에서 adherence를 위해 얼마나 자원이 투입되었는지), follow up(measurement를 어느 빈도로 했는지), primary outcome (실제 진료환경에서 사용하는 outcome인지), primary analysis(intention to treat analysis or per protocol analysis)입니다 (아래 PRESIS-2 내용 참고). 결국 기준은 실제 진료환경이 기준입니다.

여기서 주의할 것은 explanatory / pragmatic의 요소는 dichotomy(이분법)이 아니고, 두 요소가 continuum(연속체)라는 것입니다. 어떤 임상시험은 실제 임상 환경에 적용하기에 좋고, 어떤 것은 어려울 것입니다. 혹은 두 요소가 공존하는 경우도 있을 것입니다.

우리가 흔히 efficacy vs effectiveness의 개념을 말할 때 efficacy는 임상시험 환경에서 구한 효능이고, effectiveness는 실제 데이터(real world data)에서 구한 값이라고 설명합니다. 하지만 실은 explanatory vs pragmatic의 개념처럼 efficacy와 effectiveness 역시 continumm의 개념으로 보아야 합니다.

매주 재미있는 주제를 배우고 있습니다. 저도 열심히 공부하고, 또 공유해보려고 합니다. 돌아오는 주는 추석이라 수업이 없네요. 다들 즐거운 추석 보내세요. ^^

참고

1. Eligibility—To what extent are the participants in the trial similar to those who would receive this interven- tion if it was part of usual care?
2. Recruitment—How much extra effort is made to recruit participants over and above what would be used in the usual care setting to engage with patients?
3. Setting—How different are the settings of the trial from the usual care setting?
4. Organisation—How different are the resources, pro- vider expertise, and the organisation of care delivery in the intervention arm of the trial from those avail- able in usual care?
5. Flexibility (delivery)—How different is the flexibility in how the intervention is delivered and the flexibility anticipated in usual care?
6. Flexibility (adherence)—How different is the flexibil- ity in how participants are monitored and encour- aged to adhere to the intervention from the flexibility anticipated in usual care?
7. Follow-up—How different is the intensity of measure- ment and follow-up of participants in the trial from the typical follow-up in usual care?
8. Primary outcome—To what extent is the trial’s pri- mary outcome directly relevant to participants?
9. Primary analysis—To what extent are all data included in the analysis of the primary outcome?